Information pour les personnes atteintes d’un déficit grave en alpha-1-antitrypsine et d’emphysème

Dr Raja T. Abboud, FRCPC
Pneumologue et professeur émérite à l’Université de la Colombie-Britannique, Vancouver (Colombie-Britannique)

(provinces de l’Ouest du Canada) 

Si vous êtes atteint d’un déficit grave en alpha-1-antitrypsine (phénotype ZZ ou SZ) et d’emphysème, vous pourriez participer à un essai clinique portant sur une préparation d’alpha-1-antitrypsine humaine purifiée appelée Zemaira, dont l’emploi a été approuvé aux États Unis et qui y est administrée depuis juillet 2003 par perfusion intraveineuse pour traiter de graves cas de déficit en alpha-1-antitrypsine.

Il s’agit plus précisément d’un essai contrôlé par placebo au début duquel les participants seront répartis au hasard dans deux groupes : la moitié d’entre eux recevra des perfusions de Zemaira, alors que l’autre moitié recevra des perfusions d’un produit inactif (placebo). Ni le médecin de l’étude ni le participant ne sauront lequel des produits aura été attribué (médicament ou placebo).

Pour être admis à cet essai, vous devez être âgé de 18 à 65 ans, être non-fumeur ou avoir cessé de fumer il y a au moins six mois et vous devez avoir une obstruction des voies aériennes (VEMS compris entre 35 et 70 % des valeurs prédites).

Cet essai a pour but d’évaluer si l’administration de perfusions hebdomadaires de Zemaira pendant deux ans ralentira efficacement l’évolution de l’emphysème. Précisons que l’usage clinique de Zemaira n’a pas encore été approuvé au Canada, mais que son utilisation à des fins de recherche a été approuvée dans le cadre de cet essai.

Les premières perfusions seront administrées sous la supervision d’un médecin à la clinique, et les perfusions suivantes seront administrées par des infirmières compétentes une fois par semaine au domicile des participants. Le traitement durera deux ans, et l’essai comportera des visites à la clinique ainsi que des examens complets de la fonction pulmonaire tous les trois mois. On effectuera également des examens de tomodensitométrie du thorax avant l’amorce du traitement et aux 3e, 12e, 21e et 24e mois de traitement afin d’évaluer l’évolution de l’emphysème. Les dépenses effectuées lors de ces visites seront remboursées aux participants. En outre, les frais d’hébergement à l’hôtel et de transport (billets d’avion) des participants qui viendront de loin seront payés d’avance, le cas échéant.

Comme le savez probablement, le coût des perfusions intraveineuses d’alpha-1-antitrypsine a considérablement augmenté récemment et peut atteindre jusqu’à 100 000 $ par an. Or, on n’a toujours pas établi l’efficacité clinique d’un tel traitement. En participant à cet essai important, vous pourriez aider les chercheurs à déterminer l’efficacité du traitement à l’étude. Sans compter que si ce dernier se révèle efficace, vous avez une chance sur deux de le recevoir gratuitement et d’en retirer un certain nombre de bienfaits.

Pour de plus amples renseignements sur cet essai, veuillez communiquer avec le Dr R. Abboud par courriel, au rtabboud@yahoo.com ou par téléphone, au 604-875-4322.

Cliquez ici pour en savoir plus sur Zemaira (en anglais).